Estrategia para Avanzar en Estudios Científicos | Charcot-Marie-Tooth Association

Estrategia para Avanzar en Estudios Científicos

STAR: Strategy to Accelerate Research

Estrategia para Avanzar en Estudios Científicos

 

La oportunidad:

Hasta el día de hoy se han encontrado más de 90 genes que causan CMT. Muchas de estas mutaciones genéticas pueden ser reproducidas exactamente en placas de Petri (Petri dishes) y en modelos de animales.

La Estrategia:

  1. Creación de líneas de células y Ensayos

Nuestros científicos reproducen exactamente las células de CMT en ratones y ratas y los ponen en platos pequeños.

  1. Análisis de alto rendimiento

A través de mecanismos robóticos examinamos millones de componentes de medicamentos  de interés en estas  células, y vemos cómo reaccionan con las medicinas.

  1. Modelos Animales

Paralelo con la creación del ensayo basado en las células y en el proceso de análisis de alto rendimiento, nosotros creamos modelos animales con cada tipo de enfermedad y la medicina más prometedora para cada una de ellas.

  1. Asociación con Compañías Farmacéuticas

La asociación de CMTA trabaja en colaboración con las mejores compañías farmacéuticas como biotech y organizaciones gubernamentales como Genzyme, Ionis, Pfizer y el Instituto Nacional de Salud que en sus siglas en ingles es NIH.  Entre el NIH y Sanofi-Genzyme, nosotros hemos analizado más de 2.4 millones de componentes hasta la fecha de hoy.

  1. El Elemento Humano: Células de la Piel a Células Madres

Teniendo en cuanta que laspruebas hechas en modelos animales no siempre se transforman en cura para los humanos, la asociación de CMTA se ha asociado con la Fundación de Células Madres de New York, con sus siglas en ingles NYSCF, quien transforma las muestras de sangre y tejidos de la gente con CMT en células madres humanas, para luego ser convertidas en células nerviosas y células Schwann. Las células Schwann producen la mielina (capa protectora que cubre las fibras nerviosas). Medicinas prometedoras son entonces analizadas con los nuevos nervios humanos formados y las células Schwann.

  1. Experimentos clínicos

Experimentos clínicos humanos para terapias prometedoras serán hechos en los Centros de Excelencia  patrocinado por la Asociación CMTA. Necesitamos incrementar el número de personas que tienen CMT en nuestro banco de datos para tener éxito en los estudios experimentales. Por esta razón es importante que todos se registren en el registro de contacto para pacientes de CMT (www.rarediseaseesnetwork.org/cms/inc/registry).

El Enfoque

  1. Identificar los mejore investigadores del mundo para desarrollar y ejecutar los planes de acuerdo a esta estrategia.
  2. Medir el progreso y financiar el proyecto más exitoso.
  3. Fomentar y facilitar colaboración y compartir información entre los investigadores.
  4. Desarrollar nuevos conocimientos para animar la asociación con compañías farmacéuticas que pueden potencialmente ayudar al futuro de las investigaciones.